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2022年財報顯示，Gamida Cell的研發(fā)費(fèi)用支出4269萬美元，截止去年底，公司在手現(xiàn)金及等價物6465萬美元，去年凈利潤虧損7940萬美元。公司首個產(chǎn)品獲批上市，或?qū)⒏纳乒粳F(xiàn)金狀況。

Omisirge是一種經(jīng)過大幅改良的同種異體（現(xiàn)貨型）臍帶血細(xì)胞療法，用于加快體內(nèi)中性粒細(xì)胞（白細(xì)胞亞群）的恢復(fù)，并降低感染風(fēng)險。Omisirge獲得了 FDA 的突破性治療指定、優(yōu)先審評和孤兒藥物指定，反映出干細(xì)胞移植對額外供體來源的需求未得到滿足。這是第一個在全球隨機(jī) 3 期臨床研究的基礎(chǔ)上獲得批準(zhǔn)的同種異體干細(xì)胞移植療法。

Omisirge的安全性和有效性獲得一項隨機(jī)、多中心試驗的支持，該試驗比較了在12歲至65歲之間受試者中，Omisirge移植與一般臍帶血移植在避免移植感染的效力。試驗共招募了125名血癌確診患者。Omisirge顯示在治療對象中，中性粒細(xì)胞恢復(fù)的中位時間為12天，而標(biāo)準(zhǔn)臍帶血為22天（p<0.001）。在移植后100天內(nèi)，Omisirge組有39%的患者發(fā)生2/3級細(xì)菌或3級真菌感染，標(biāo)準(zhǔn)臍帶血組則有60%。Omisirge的安全狀況符合異體造血干細(xì)胞移植的預(yù)期不良事件。

Gamida Cell總裁兼首席執(zhí)行官Abbey Jenkins表示："FDA批準(zhǔn)Omisirge是治療血液惡性腫瘤患者的重大進(jìn)展，我們相信這可能會增加干細(xì)胞移植的機(jī)會，并有助于改善患者的治療效果。"我們感謝所有的臨床醫(yī)生、患者和整個Gamida Cell團(tuán)隊,沒有他們,就不可能有這次批準(zhǔn)。我們也感謝美國食品和藥物管理局在支持Omisirge和其他針對癌癥和其他嚴(yán)重疾病患者的創(chuàng)新和可能拯救生命的細(xì)胞療法的發(fā)展方面所發(fā)揮的關(guān)鍵作用。"

Gamida Cell是細(xì)胞療法的先驅(qū)，致力于將細(xì)胞轉(zhuǎn)化為強(qiáng)大的療法。該公司專有的煙酰胺（ NAM ）技術(shù)利用 NAM 的特性來增強(qiáng)和擴(kuò)展細(xì)胞，創(chuàng)造出可能治愈血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的同種異體細(xì)胞治療產(chǎn)品和候選藥物。其中包括 Omisirge^?，一種 FDA 批準(zhǔn)的煙酰胺修飾的同種異體造血祖細(xì)胞療法，以及 GDA-201，一種正在研究用于治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤的內(nèi)在 NK 細(xì)胞療法候選藥物。

GamidaCell產(chǎn)品管線

信息參考：Gamida Cell官網(wǎng)內(nèi)容來源：生物藥大時代責(zé)任編輯：胡靜 審核人：何發(fā)